ファイザーのLAM治療薬がFDAによって承認される

米製薬大手のファイザーが開発・販売している「ラパミューン」という医薬品が、日本でも難病指定されているリンパ脈管筋腫症（LAM）の治療薬として、先週米FDAに承認された。

ファイザーの過去記事はこちら。

これまで治療薬のなかったLAM

リンパ脈管筋腫症（LAM）という病気は、今年1月1日から日本でも難病に指定された。これは100万人に2～4人ほどがかかると言われる稀な病気で、患者は主に妊娠可能な年齢の女性になる。

かかるとLAM細胞と言われる細胞が増殖し、呼吸が困難になっていく。そして病気が進行すると呼吸ができなくなって死亡することもある。

一方今回ニュースになったファイザーのラパミューンと呼ばれる医薬品は、国によっては製品名として「シロリムス」や「ラパマイシン」などの名前ですでに販売されている。この医薬品はもともとは臓器移植時の拒否反応を抑制するための薬として、1999年にアメリカで承認された。

なお、アメリカにおける医薬品の承認を行っている機関は、FDA（食品医薬品局）という機関だ。これは有名なのですでにご存じの方も多いだろう。ラパミューンはファイザーにとって主力商品の1つで、2014年8月期決算ではラパミューンの年間売上は約2億ドル（約250億円）だった。

これまで以上のような目的で使われてきたラパミューンだが、これがLAMの治療に効果があるとして、ファイザーはFDAにLAMの治療薬としての承認を申請していた。しかし面白いことに、アメリカより先に承認したのは日本だった。

日本では去年7月に、それまで行われてきた治験などからラパミューンがLAM患者の肺機能低下を抑制する効能を持つとして、LAM治療薬として承認された。その後去年12月に、製薬業界の中堅企業・ノーベルファーマが「ラパリムス」の製品名で販売を開始した。同社は大手ではないが、難病の治療薬販売を中心とした事業を行っている。

そしてファイザーにとって本国となるアメリカで、先週になってようやくラパミューンがLAM治療薬としてFDAに承認された。このニュースが流れた後の29日には、ファイザー株は前日終値の34.44からわずかに上昇。29日金曜の終値は34.75だった。

LAMは患者数が少ないため製薬会社が新薬の開発に積極的でなく、これまで有効な医薬品が存在しなかった。そこにおいてラパミューンが日米で去年から今年にかけて立て続けに承認されたのだ。数が少ないとはいえ、LAMで苦しむ患者さん達の光となることを期待する。